ژن درمانی (Gene therapy) چیست ؟

به گزارش میگنا به نقل از «fabry disease news»، یکی ازمسائلی که شاید جالب به نظر برسد، این است که آنچه ویژگی‌های ما را منحصر به فرد می‌کنند، ژن‌های ما هستند. ژن‌هایی که از والدین ما به ما ارث رسیده اند، به مشخص شدن خصلت‌های فردی و ویژگی‌های فیزیکی مانند قد، رنگ چشم و موی ما کمک می‌کنند.

ژن‌ها از «دی ان ای» درست شده اند که دستورالعمل‌های ژنتیکی برای ساخت آنزیم‌ها و پروتئین‌ها هستند. پروتئین‌ها نیز از میان بسیاری از چیز‌های موجود در بدن، ماهیچه، استخوان‌ها و خون را می‌سازند. آنزیم‌ها نیز از بسیاری از عملکرد‌های بدن پشتیبانی می‌کنند؛ به مانند گوارش و یا انتقال اکسیژن که از طریق خون صورت می‌پذیرد.
ژن‌هایی که ناقص هستند و یا از زمان تولد به درستی کار نمی‌کنند، می‌توانند سبب ایجاد بیماری شوند؛ چرا که پروتئین و یا آنزیم‌های ساخته شده از این ژن ها، مفقود و یا معیوب هستند. دانشمندان دهه هاست که تلاش دارند تا به منظور درمان و یا جلوگیری از یک بیماری، به اصلاح ژن‌ها و یا جایگزین کردن ژن‌های معیوب با ژن‌های سالم بپردازند.

ژن درمانی چیست؟
ژن درمانی روشی برای تغییر دادن دستورالعمل‌های ژنتیکی درون سلول‌های بدن برای درمان یا توقف بیماری است. ژن درمانی فراتر از درمان برخی از علائم یک اختلال است.
در این روش درمانی، با ارائه یک ژن سالم به فردی که بیماری ناشی از یک ژن معیوب دارد، به بدن فرد کمک می‌شود تا به مقابله با بیماری از سرچشمه آن پرداخته شود.
در این روش، زمانی که محققان متوجه می‌شوند که کدام ژن سبب اختلال شده است، می‌توانند ژن معیوب را اصلاح کرده و یا نسخه سالمی از این ژن را وارد سلول‌ها کرده تا به بدن برای مقابله یا درمان بیماری کمک کند.
در نوعی از ژن درمانی که هم اکنون مطالعه بر روی آن در حال انجام است، تنها سلول‌های سوماتیک برای درمان، هدف قرار داده می‌شوند. سلول‌های سوماتیک تمامی سلول‌های بدن، به جز سلو‌های تولید مثل (گامت ها) هستند. بنابراین، هر گونه تغییر در ژن‌ها از طریق ژن درمانی تنها بر سلول‌های بدن فردی که درمان را دریافت کرده است، تأثیر می‌گذارد. این بدان معنی است که همچنان این امکان وجود دارد که ژن معیوب به فرزندان آینده منتقل شود.
انتقال ژن
یکی از بزرگترین چالش‌های ژن درمانی، انتقال موفقیت آمیز ژن جدید به سلول‌ها است. برای انجام این کار، دانشمندان یک ژن سالم جدید را در آزمایشگاه ایجاد می‌کنند، سپس از یک وسیله انتقال به نام «وکتور» برای حمل ژن جدید به داخل سلول‌ها استفاده می‌کنند.
علاوه بر وکتور؛ از «ویروس ها» نیز معمولاً به عنوان انتقال دهنده در این فرایند استفاده می‌شود. طریقه آن نیز بدین گونه است که ویروس‌ها با حذف تمام اطلاعات ژنتیکی بیماری زا، بی ضرر شده و به پوسته‌ای برای قرار دادن ژن سالم در آن بدل می‌شوند.
همچنین تنها ویروس‌ها نیستند که می‌توانند برای حمل ژن‌های تغییر یافته به سلول‌های بدن مورد استفاده قرار گیرند. ناقل‌های دیگری که در آزمایشات بالینی مورد مطالعه قرار می‌گیرند، شامل لیپوزوم‌ها یا ذرات چربی هستند که می‌توانند ژن‌های جدید را به سلول‌های هدف حمل کنند.